港大推全球首个筛选精准基因编辑工具平台|天天热议

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香港文汇报报导，依据每位病患的基因特性进行精准治疗，是医学发展的新趋势。港大医学院昨日公布，研究团队开发了全球首个筛选精准基因编辑工具平台，该平台可试验及改造数以百计精准的碱基编辑（base　editing）　器变体，突破现时基因编辑工具需逐一测试的限制，快速找出最适用和有效的基因治疗工具。目前已经就该技术提交专利申请。

香港大学医学院的研究团队开发了一种新型测试平台，可同时试验及改造数以百计精准的碱基编辑器变体，研究结果已于《Cell　Systems》期刊发表，并已就此技术提交相关专利申请。港大医学院介绍，碱基编辑被视为可通过修正DNA来治疗因单个碱基突变基因而引致的相关疾病（如镰刀型细胞贫血症、家族性高胆固醇血症等）的安全基因治疗工具。

编辑器可自动识别碱基

港大医学院生物医学学院副教授黄兆麟表示，新平台功能强大，能有效加快研发新一代精准基因编辑器及应用于未来治疗。他以商店里的快捷结账通道为比喻进行解释，“由于所有货品（即碱基编辑器变体）均带有特殊标记，在使用自助结账机扫描时，我们只需将所有货品一次过放入结账机的篮子中，扫描器即可自动识别所有货品并完成付款。这样便无需扫描每件货品，就如无需逐一测试每个碱基编辑器。”

现有基因编辑结果会因应碱基编辑器的类型、版本、目标DNA序列组成及碱基位置不同而有所差异。为识别数十种现有碱基编辑器的性能，研究员必须耗时费力地逐一测试，令碱基编辑在每个治疗位点上的用途更尽完善，另外亦于许多治疗位点上未能进行精确编辑。

港大医学院研究团队成功将早前开发的一套系统与碱基编辑报告系统合并，建立一个新平台，以大量读取每个变体的编辑效率、纯度、DNA序列组成偏好，以及在人类细胞中产生单一和多个碱基转换的偏差，从而在最短时间、最少误差的情况下，挑选出最适用于基因治疗的变体。

该平台不仅能识别和筛选碱基编辑器，更兼容其他精确基因编辑器系统，如先导编辑器　（prime　editors）。对于碱基编辑器无法纠正的治疗情况，先导编辑器有助扩大平台搜寻范围，以找出其他适合的编辑器修正基因突变。